Wtorek, 6 grudnia 2016 r.

Imieniny: Mikołaja, Emiliana KONTRAST

Partner serwisu:

Leki sieroce: przywileje dla producentów

Kategoria: Ciekawostki
Justyna Urbańska | 23.12.2014

Ze względu na niewielką liczbę nabywców produkcja leków sierocych w standardowych warunkach rynkowych byłaby nieopłacalna. Dlatego wprowadzono ochronę rynkową dla wytwórców tych leków oraz ustanowiono „zachęty” już na etapie etapu badań i rozwoju.

Sierocy produkt leczniczy (orphan drug) to lek stosowany w terapii chorób rzadkich, definiowanych  jako stan chorobowy zagrażający życiu lub powodujący przewlekły ubytek zdrowia. Schorzenie może zostać uznane za rzadkie, jeśli występuje nie częściej niż pięciokrotnie na 10 000 przypadków. Przykładami chorób rzadkich są: mukowiscydoza, hemofilia czy nowotwory dziecięce. Ze względu na niewielką liczbę nabywców produkcja leków sierocych w standardowych warunkach rynkowych byłaby po prostu nieopłacalna. Zgodnie z Rozporządzeniem 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 16 grudnia 1999 roku w sprawie sierocych produktów leczniczych wprowadzono ochronę rynkową dla producentów tych leków oraz ustanowiono „zachęty” podczas etapu badań i rozwoju produktów przeznaczonych do diagnozowania, zapobiegania oraz leczenia. Powołano do istnienia Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP), działający przy Europejskiej Agencji Rejestracyjnej (EMEA). COMP bada wnioski o oznaczenie danego leku jako sierocy produkt leczniczy, pełni funkcje doradcze, bieże udział w kontaktach międzynarodowych oraz współpracuje z grupami wsparcia pacjentów cierpiących na choroby rzadkie.

Wśród systemu „zachęt” dla tak zwanych sponsorów należy wymienić pomoc Agencji w kwestiach regulacyjnych, co przekłada sie na doradztwo w przypadku konieczności wykonania testów i prób potwierdzających jakość, bezpieczeństwo oraz skuteczność danego produktu leczniczego. Ponadto pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla leków sierocych wydawane jest automatycznie we wszystkich państwach członkowskich, zgodnie z procedurą rejstracyjną scentralizowaną. Sponsor może również liczyć na zmniejszenie opłat związanych z procesem rejstracyjnym oraz na wsparcie merytoryczne podczas badań klinicznych.

Kolejną „zachetą” jest przywilej wyłączności obrotu na rynku, ponieważ przez okres 10 lat (licząc od momentu uzyskania dopuszczenia do obrotu) podobne produkty lecznicze nie otrzymają pozwolenia do obrotu dla tego samego wskazania terapeutycznego. Czas ten może jednak zostać skrócony do 6 lat, jeżeli pod koniec 5 roku zostanie udowodnione, że kryteria leku sierocego nie są spełnione, a utrzymanie wyłączności na rynku jest nieuzasadnione. Jest to przegląd okresu wyłączności na rynku sierocych produktów leczniczych, dokonywany przez COMP na podstawie informacji przekazanej od państwa członkowskiego.

Kwestią problematyczną w przypadku leków sierocych pozostają badania kliniczne w związku z tym, że  choroby rzadkie mają zróżnicowany przebieg, a dane zebrane na grupie kilku bądź klikunastu pacjentów są niewystarcząjace. Co więcej w związku z niewielką grupą odbiorców koszty utrzymania leku na rynku są mimo wielu przywilejów ciągle wysokie.

Literatura dostępna w redakcji

Fot.: www.freeimages.com

Na skróty

© 2014. Wszelkie prawa zastrzeżone. BMP'      O nas   Reklama   Newsletter   Polityka prywatności   Kontakt

Realizacja: Marcom Interactive
Newsletter BMP

Najważniejsze informacje ukazujące się w naszym portalu mogą otrzymać Państwo na skrzynkę e-mail za pomocą naszego bezpłatnego newslettera. Aby go zamówić prosimy wpisać swój adres e-mail w poniższym polu. Zapraszamy!

Polityka prywatności
Akceptuję
Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.