Partner serwisu
19 czerwca 2015

FDA przyznaje status terapii przełomowej dla olipudazy alfa firmy Genzyme

Kategoria: Ciekawostki

Status terapii przełomowej ma na celu przyspieszenie opracowania i oceny nowych eksperymentalnych leków przeznaczonych do leczenia ciężkich lub zagrażających życiu chorób.

FDA przyznaje status terapii przełomowej dla olipudazy alfa firmy Genzyme

Sanofi i jej spółka zależna Genzyme ogłosiły na początku czerwca, że FDA przyznała status terapii przełomowej dla olipudazy alfa. Ta enzymatyczna terapia zastępcza jest oceniana w leczeniu pacjentów z nieneurologicznymi objawami niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD), znanego również jako choroba Niemanna-Picka typu B, w odróżnieniu od typu A, który charakteryzują zaburzenia neurologiczne. ASMD to poważne i zagrażające życiu zaburzenie spowodowane niedostateczną aktywnością enzymu – kwaśnej sfingomielinazy (ASM), co powoduje toksyczne gromadzenie się sfingomieliny. Obecnie nie istnieją zatwierdzone opcje leczenia dla pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu B.

Status terapii przełomowej ma na celu przyspieszenie opracowania i oceny nowych eksperymentalnych leków przeznaczonych do leczenia ciężkich lub zagrażających życiu chorób. Kryteria przyznania statusu terapii przełomowej obejmują uzyskanie wstępnych dowodów klinicznych na istotną poprawę pod względem klinicznie istotnego punktu końcowego w porównaniu z dostępnymi metodami leczenia. Przyznanie statusu terapii przełomowej jest niezależne od innych mechanizmów przyspieszonego opracowania i oceny leków przez FDA, umożliwi również ścisłą współpracę pomiędzy spółką Genzyme i FDA w kwestiach dotyczących programu badań klinicznych olipudazy alfa.

Olipudaza alfa jest opracowywana przez spółkę Genzyme i może potencjalnie eliminować podstawowy defekt będący przyczyną choroby ASDM. Zastąpienie nieprawidłowego lub występującego w niedoborze naturalnego enzymu olipudazą alfa, umożliwia rozkładanie sfingomieliny, której kumulacja odpowiedzialna jest za objawy kliniczne ASMD.

Status leczenia przełomowego przyznano w oparciu o dane z zakończonego badania fazy 1b oceniającego olipudazę alfa. Wyniki uzyskane u pięciu dorosłych pacjentów z nieneuropatycznymi objawami ASMD przedstawiono podczas Sympozjum Organizacji Chorób Lizosomalnych (WORLD) w lutym 2015 roku. Przedstawione dane na temat bezpieczeństwa dawek wielokrotnych, farmakodynamiki oraz wstępne dane dotyczące skuteczności olipudazy alfa potwierdzają zasadność dalszych badań oceniających jej eksperymentalne stosowanie w celu leczenia nieneurologicznych objawów ASMD.

Spółka rozpoczęła rekrutację pacjentów do pediatrycznego badania fazy 1/2, jak też przygotowuje rekrutację do badania fazy 2/3 z udziałem osób dorosłych, które rozpocznie się w drugiej połowie 2015 roku. Więcej informacji znajduje się na stronie internetowej http://clinicaltrials.gov.

– W społeczności osób z ASMD/chorobą Niemanna-Picka typu B istnieje ogromne zapotrzebowanie na nowe terapie i mamy nadzieję, że olipudaza alfa okaże się istotną terapią dla tych pacjentów – powiedział szef Globalnego Działu Chorób Rzadkich w Genzyme, dr Richard Peters – „Doceniamy wsparcie FDA dla tego ważnego programu, gdyż umożliwia nam to wykorzystanie ważnej, przyspieszonej ścieżki opracowywania olipudazy alfa, jak też zaoferowanie nadziei pacjentom z tą przewlekłą chorobą, prowadzącą do postępujących zaburzeń funkcjonowania".

Źródło: Sanofi

Fot. www.photogenica.pl

Tagi: Genzyme, olipudaza alfa, Sanofi, status terapii przełomowej
ZAMKNIJ X
Strona używa plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. OK, AKCEPTUJĘ