Doustny lek w kapsułkach
Firma Genzyme, należąca do Sanofi, poinformowała, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła preparat Cerdelga™ (eliglustat) kapsułki, jedyny doustny lek pierwszej linii dla wybranych dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu I. Niewielka liczba dorosłych pacjentów, u których metabolizm leku Cerdelga przebiega zbyt szybko lub w nieokreślonym tempie, co stwierdza się na podstawie wiarygodnego genetycznego testu laboratoryjnego, nie będzie się kwalifikować do leczenia preparatem Cerdelga. Można się spodziewać, że lek Cerdelga zostanie udostępniony pacjentom w ciągu miesiąca.

- Cerdelga stanowi nową, ważną opcję leczenia dla chorych na chorobę Gauchera typu I” – powiedziała Rhonda Buyers, Dyrektor Generalny National Gaucher Foundation. - Jako że standardem leczenia choroby Gauchera jest zastępcza terapia enzymatyczna, pacjenci muszą do końca życia regularnie przyjmować wlewy dożylne. Dzięki zatwierdzeniu przez FDA terapii doustnej pierwszej linii, Cerdelga może stać się cenną opcją leczenia dla pacjentów z tą poważną chorobą.

Kolejne fazy badań
Firma Genzyme bada terapię doustną choroby Gauchera od piętnastu lat, od wczesnych badań chemicznych i przedklinicznych poprzez kolejne fazy badań klinicznych. Program rozwoju klinicznego leku Cerdelga stanowi największy zrealizowany do tej pory program badań klinicznych poświęconych chorobie Gauchera, z udziałem około 400 pacjentów leczonych w 29 krajach.

- Ponad dwadzieścia lat temu firma Genzyme wprowadziła pierwszy na świecie lek na chorobę Gauchera. Jesteśmy dumni z możliwości korzystania z tego dziedzictwa i dalszego poprawiania jakości życia pacjentów z chorobą Gauchera poprzez stałe badania i nowe terapie – powiedział dr David Meeker, Prezes i Dyrektor Generalny spółki Genzyme. - Zatwierdzenie leku Cerdelga stanowi zwieńczenie naszego stałego zaangażowania w prace na rzecz pacjentów z chorobą Gauchera.

FDA

FDA wydała pozwolenie na podstawie danych dotyczących skuteczności uzyskanych z dwóch pomyślnych badań III fazy leku Cerdelga: jednego z udziałem nieleczonych wcześniej pacjentów i jednego z udziałem pacjentów przyjmujących wcześniej zatwierdzone enzymatyczne terapie zastępcze. We wniosku uwzględniono także dane dotyczące skuteczności z 4 lat, uzyskane w ramach badania II fazy leku Cerdelga.

Najczęstsze działania niepożądane

Najczęstsze działania niepożądane (≥ 10%) obejmowały zmęczenie, ból głowy, nudności, biegunkę, ból pleców, bóle kończyn i bóle w nadbrzuszu.

Choroba Gauchera

Choroba Gauchera jest wrodzonym zaburzeniem występującym u mniej niż 10 000 osób na całym świecie. U pacjentów z chorobą Gauchera stwierdza się niedobór enzymu, β-glukozydazy (glukocerebrozydazy), który rozkłada określony typ cząsteczek tłuszczowych. W rezultacie w różnych częściach ciała, głównie w śledzionie, wątrobie i szpiku kostnym, gromadzą się komórki przeładowane substancjami lipidowymi (zwane komórkami Gauchera). Nagromadzenie komórek Gauchera może spowodować powiększenie śledziony i wątroby, nadmierne krwawienie i powstawanie zasinień, choroby kości, a także wiele innych objawów przedmiotowych i podmiotowych. Najczęściej występującą postać choroby Gauchera określa się jako typ I – na ogół nie wpływa ona na funkcjonowanie mózgu.

Źródło: informacja prasowa Genzyme a Sanofi Company

Fot. freeimages.com