Wkrótce 2,5-krotnie zwiększy się potencjał naukowy Celon Pharmy, gdy w 2019 r. zostaną ukończone prace nad Centrum Badawczo-Rozwojowym budowanym w Kazuniu Nowym.

Istotnie. Nowe Centrum Badawczo-Rozwojowe stanie się miejscem, gdzie badania będą prowadzić zespoły chemików, biologów czy farmakologów, gdzie powstaną nowoczesne, interdyscyplinarne projekty zawierające różne elementy nauki o życiu i zdrowiu.  Ich celem jest rozwój nowych leków, przy wykorzystaniu najnowocześniejszych technik analitycznych, sprzętu, wiedzy doświadczonych ludzi. Chcemy stworzyć odpowiednie miejsce dla kreatywnych badaczy, którzy są doświadczonymi naukowcami, absolwentami uczelni, praktykantami czy stażystami. Centrum powstaje również po to, aby stało się uniwersalnym miejscem pracy nad innowacjami lekowymi, gdzie projekty, które już prowadzimy, znajdą swoją kontynuację.

Celon Pharma s.A. prowadzi obecnie kilka projektów innowacyjnych, w ramach których trwają prace nad lekami w obszarze onkologii, chorób metabolicznych, nad lekami autoimmunologicznymi i neuropsychiatrycznymi. A jakie badania będą przeprowadzane w omawianym Centrum?

Centrum pozwoli na optymalizację i integrację wszystkich procesów naukowo-badawczych w naszej firmie. Będzie miało charakter kompaktowy i obejmie wszystkie kluczowe technologie dla rozwoju leków. W tej chwili panuje moda na wirtualne start-upowe firmy. Oczywiście, mają one motywację do działania, chęć zwycięstwa. Natomiast w pewnym momencie mierzą się z olbrzymim problemem, którym są poddostawcy badań przedklinicznych, toksykologicznych, badań na zwierzętach, innych badań wytwarzania leków małej skali, w skali GMP, analityki i tak dalej. Każdy z tych aspektów  rozwoju leku wiąże się z ryzykiem. Z opóźnieniem, niedostarczeniem jakości, brakiem możliwości kontroli tego procesu przez firmę. Okazuje się często, że te firmy, mając bardzo dobre pomysły i grupę ludzi naprawdę oddanych projektowi, poniosą porażkę ze względów transakcyjno-infrastrukturalnych.

Jakie technologie będą zastosowane w nowym Centrum?

Wchodzimy w białka rekombinowane, ponieważ jesteśmy już dobrzy w małych molekułach. Małe molekuły to związki jak np. inhibitory kinaz. Wszystkie nasze badania obejmują ten zakres. Dotychczas dwa projekty zleciliśmy Mabionowi – właśnie w zakresie białek rekombinowanych. W Centrum Badawczo-Rozwojowym w Kazuniu będziemy mieć z kolei już własne kompetencje w zakresie rozwoju tych białek oraz wymagających gospodarza zarówno bakteryjnego, jak i ssaczego. Rozbudowujemy też infrastrukturę, która umożliwi badania małych cząsteczek. Chciałbym, aby za 5 lat 30-40% projektów stanowiły projekty badawcze nad białkami, a pozostałe 60-70% małe molekuły.

To będzie nowy trend w farmacji?

Widzę bezsens myślenia o farmacji i biotechnologii w zakresie albo białek rekombinowanych, albo małych molekuł. Dzisiaj coraz częściej stosujemy małe molekuły i u odpowiednio zdiagnozowanego pacjenta... To proces, który będzie się coraz bardziej nasilał, ponieważ zdążamy w kierunku spersonalizowanego leczenia. Przestajemy zatem mówić o firmie farmaceutycznej i biotechnologicznej, a zaczynamy myśleć o firmie biofarmaceutycznej, która łączy dwie powyższe technologie.

Jakie korzyści niesie za sobą używanie małych molekuł i białek rekombinowanych?

Trzeba powiedzieć jasno – białka rekombinowane mają swoje korzyści, ale w porównaniu do małych molekuł posiadają też wady. Mam na myśli nie tylko drogę podania, gdyż białka musimy aplikować bezpośrednio do żyły czy pod skórę. Istotne są tu również kwestie związane z penetracją tkankową. Farmakologicznie, małe molekuły wciąż mają duży potencjał badawczy i nie sądzę, aby w najbliższych latach istotnie się on zmniejszył. Obserwując dwie ostatnie dekady oraz euforię nad lekami biotechnologicznymi typu białka rekombinowane, dziś możemy wyciągnąć wnioski, że zastosowanie tych preparatów to 20-40%, czyli rynek dla małych molekuł wciąż jest duży.

Co jest dla was najważniejsze w tych badaniach?

Nasz pipeline próbuje się do tego dobrze dostosować, a przede wszystkim kierować się wyborem odpowiedniej platformy naukowej. Czy to mała molekuła, czy białko rekombinowane chcemy, aby lek był trafnie dostosowany do choroby. Dla nas najważniejsze jest efektywne dotarcie do celu molekularnego, znalezienie takiej molekuły, która będzie odpowiednim inhibitorem lub zablokuje nam daną ścieżkę chorobową. Na wykorzystanie konkretnych technologii patrzymy w sposób holistyczny – analizujemy chorobę i tak dostosowujemy narzędzia, aby osiągnąć cel molekularny i przygotować skuteczny lek. Teoretycznie można sobie wyobrazić, że wykorzystujemy różne inne nowe technologie, które również mają swoje szanse, jak i ograniczenia, np. wyciszanie genów.

Wspomniał pan o medycynie spersonalizowanej. To kierunek rozwoju farmacji?

Nie ma chyba osób, które nie widzą potrzeby tworzenia medycyny spersonalizowanej. To kierunek wymuszany przez płatników ochrony zdrowia, który spowoduje bardziej efektywne wykorzystanie dostępnych środków. To coś w stylu zmniejszenia kosztów leczenia i zwiększenia odpowiedzi na to leczenie. Nawet jeżeli lek, który ma efektywność czy odpowiedź u 89% pacjentów, będzie trzykrotnie droższy od tego, który jest skuteczny u populacji w 30%, znajdą się osoby skłonne zapłacić za taką terapię. Zwłaszcza, jeśli będzie to związane z szeregiem dodatkowych korzyści, takich jak zmniejszenie ryzyka wystąpienia działań niepożądanych czy też korzyścią społeczną związaną z samym leczeniem. Każdy z nas jest w stanie zapłacić dużo za lek, który daje 99% prawdopodobieństwo wyleczenia. Chory nie chce sprawdzać, która terapia zadziała.

W ostatnim czasie Celon Pharma sfinalizowała umowę z Plexus Ventures, która opracuje strategię rozwoju leków oraz pozyska nowych partnerów biznesowych. Jakie jeszcze korzyści, oprócz wprowadzenia leków na rynek światowy, przyniesie nowa strategia komercjalizacji?

Ta strategia związana jest z wykorzystaniem specjalistów. Plexus Ventures to międzynarodowi eksperci w zakresie biznes developement i partneringu międzynarodowego. Osoby, które dobrze znają branżę i środowisko, oraz są w stanie bardzo szybko rozeznać i połączyć projekt z potencjalnym kupcem. Pracują nad tym, jak projekt odpowiednio przedstawić, ubrać w tą formę, która jest najważniejsza dla drugiej strony. Często mniejsze firmy, start-upy, biotechy tak naprawdę nie do końca mówią tym samym językiem co big pharma. Kwestia ryzyka, bezpieczeństwa, planowania badań klinicznych, pozycjonowania produktów, zmiany swojego pipeline –  to aspekty, które są innym światem dla biotechu, nastawionego na produkt.

Czyli to strategiczne posunięcie.

Tak. Z Plexus Ventures pracowaliśmy już w Mabionie. Dajemy więc możliwość sprzedaży projektu najlepszym. Nasz kraj wciąż jest postrzegany jako średnio innowacyjny. Dzięki takim profesjonalistom w sposób naturalny stajemy się bardziej wiarygodni.

Celon Pharma jest na rynku od 2002 roku. W którym miejscu rozwoju znajduje się obecnie?

Mamy kilka lokalizacji i kilka linii wytwórczych. Jeżeli chodzi o technologie, jesteśmy liderem w zakresie leków inhalacyjnych. To bardzo trudne w wytwarzaniu produkty – na świecie istnieje jedynie kilka zakładów, które potrafią je tworzyć, co spowodowane jest głównie warunkami, w jakich te leki muszą powstawać. To są mikrodozy, więc musimy o rząd lub dwa rzędy wielkości zwiększyć czułość wszystkich aparatów i urządzeń. Musimy bardzo dużą uwagę zwracać na wilgoć i temperaturę.

Z jakiego produktu Celon Pharma jest najbardziej dumna?

Sztandarowym produktem jest Salmex, rejestrowany w wielu krajach, na wielu rynkach. Mamy tu trzech partnerów, należy do nich europejska firma Glenmark, która rejestruje leki na terenie UE. W Stanach i Kanadzie taką spółką jest Lupin, a w Chinach współpracujemy ze spółką Simcere – to też duży producent i dystrybutor leków.

A nad czym Celon Pharma pracuje obecnie?

W Celon Pharma wytwarzamy dwie klasy leków – leki inhalacyjne oraz doustne. Dodatkowo, w ramach nowego Centrum, będziemy rozwijać preparaty biologiczne. Dziś prowadzimy badania nad innowacyjnym lekiem – ketaminą. Niegdyś stosowano ketaminę w anestezji, natomiast nagle kilka lat temu okazało się, że ma ona bardzo silne właściwości przeciwdepresyjne. Często pacjenci, którzy są bliscy nawet próby samobójczej, po otrzymaniu „wracają do świata żywych”.

W jaki sposób ketamina będzie podawana?

Pamiętajmy, że mówimy o nowym  wskazaniu już znanej substancji. Znamy takie historie w farmacji, ale ten związek jest wyjątkowy. Przynosi efekty nawet u pacjentów z depresją lekooporną. Jest jednak niewygodny w podawaniu. Ma postać dożylną, więc pacjent na takie wlewy musiałby przyjeżdżać do przychodni 2 lub 3 razy w tygodniu. My rozwinęliśmy formę wygodną dla pacjenta, w której jesteśmy specjalistami, czyli inhalacyjną.

Czyli chce pan uszczęśliwić świat?

Chcemy pomagać ludziom, odpowiadając na niespełnione potrzeby medyczne, choć trzeba pamiętać tu o ryzyku. W farmacji jest dużo uzależniających leków. Cały szereg leków opioidowych, benzodiazepiny... Sztuką jest więc takie rozwinięcie kliniczne, odpowiednie wypozycjonowanie produktu wobec grupy pacjentów, gdzie ta korzyść istotnie przekroczy owe ryzyko. Stosujemy najniższe możliwe do stosowania dawki oraz pracujemy nad odpowiednią technologią kontroli podawania leku. Wszystko po to, aby pacjenci, kiedy poczują się świetnie, nie zaczęli go nadużywać.

W jednym z wywiadów powiedział pan, że obywatele biedniejszych państw nie mogą sobie pozwolić na drogie terapie bardzo rzadkich chorób. Koszty te ocenił pan na dziesiątki tysięcy dolarów. Dlatego też często słyszy się, że w Polsce nie można dostać leku, który w UsA jest standardem. Czy przewiduje pan jakieś zmiany w tej kwestii w ciągu najbliższych lat?

Uważam, że powinniśmy być racjonalni w wydatkowaniu. Trzeba dostosować nasze możliwości i określić, na co nas stać i w ten sposób wprowadzać nowe terapie. Brytyjski system jest do tego świetnie przystosowany, mamy tam obserwatorów i decydentów oraz różne agencje oceny technologii medycznych. To dobry wzorzec do naśladowania. Osoby takie jak ja oraz setki innych przedsiębiorców, którzy wytwarzają leki, powinni pamiętać o tym, że nie wystarczy lek tylko sprzedać i dobrze go wypozycjonować. Preparaty muszą być robione z myślą o pacjentach oraz uwzględniać możliwość społecznego sfinansowania.

Jaka jest pana wizja na przyszłość Celon Pharmy?

Prowadzimy bardzo stabilny biznes w Polsce, z bardzo dobrą perspektywą rejestracji produktów na kolejnych rynkach europejskich. Naszym celem jest dalsze profesjonalne, aktywne ich marketowanie. W segmencie leków innowacyjnych chcemy co roku wprowadzać średnio 3 leki do badań klinicznych. Jeżeli chodzi o pracowników, zamierzamy istotnie zwiększyć jakość i profesjonalizm każdego działu i każdej naszej aktywności – naukowo-badawczą administracyjną, wytwórczą i marketingową. Planujemy intensywny rozwój pipelinu innowacyjnego oraz rozwój leków inhalacyjnych na bazie Salmexu i kolejnych leków, nad jakimi obecnie pracujemy.

Wywiad został opublikowany w numerze 6/2017 magazynu „Przemysł Farmaceutyczny''.