„W swojej praktyce klinicznej widziałam niszczycielski wpływ FA na pacjentów i ich rodziny" - powiedziała Sylvia Boesch, dr n. med., główna badaczka w badaniu MOXIe i kierowniczka Centrum Rzadkich Zaburzeń Ruchowych w Innsbrucku, na Wydziale Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Innsbrucku, w Austrii. „W społeczności pacjentów panuje optymizm, że zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE może zapoczątkować nową erę w leczeniu FA.”

„Opierając się na solidnych podstawach Biogen w dziedzinie chorób rzadkich z dumą dodajemy omaweloksolon do naszego portfolio leków i wprowadzamy tę innowacyjną terapię dla społeczności osób chorujących na ataksję Friedreicha” – Piotr Dębski, Dyrektor Generalny Biogen Polska. „Dołożymy wszelkich starań, aby zapewnić pacjentom dostęp do omaweloksolonu na lokalnych rynkach w Unii Europejskiej najszybciej jak to możliwe.”

Zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE opiera się na danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa pochodzących z kontrolowanego placebo badania MOXIe część 2. Pod koniec
48-tygodniowego badania MOXIe część 2, pacjenci otrzymujący omaweloksolon uzyskali znamiennie lepsze wyniki w zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS), co oznacza mniejsze upośledzenie sprawności fizycznej. Dodatkowe dane eksploracyjne pochodzące z analizy post hoc z grupą kontrolną dobraną na zasadzie propensity matching (z ang. Propensity Score Matching), wykazały, że pacjenci leczeni omaweloksolonem uzyskali niższe wyniki w skali mFARS (co oznacza mniejszą niesprawność fizyczną) po 3 latach obserwacji (MOXIE faza przedłużona) w porównaniu z grupą kontrolną o naturalnym przebiegu choroby. Najczęstsze działania niepożądane zgłaszane podczas leczenia omaweloksolonem to podwyższony poziom enzymów wątrobowych, zmniejszenie masy ciała i łaknienia, nudności, wymioty, biegunka, ból głowy, zmęczenie, ból jamy ustnej i gardła oraz pleców, skurcze mięśni i grypa.

„W imieniu Euro-ataxia i jej członków z radością przyjmuję zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE, pierwszego bardzo potrzebnego leku dla dorosłych z ataksją Friedreicha w krajach UE" - powiedział Andreas Nadke, przewodniczący Euro-ataxia. „Organizacje pacjenckie będące członkami naszego stowarzyszenia  pracowały i czekały na ten dzień od wielu lat. Jesteśmy głęboko przekonani, że będzie to udany i przełomowy krok naprzód w leczeniu FA.”

Biogen zobowiązuje się do ścisłej współpracy ze wszystkimi interesariuszami, aby zapewnić dostęp do leczenia wszystkim pacjentom w Europie spełniającym kryteria włączenia. Programy wczesnego dostępu do omaweloksolonu działają już w Niemczech i Francji, a w miarę możliwości planowane jest rozszerzenie ich na kolejne kraje. Omaweloksolon jest również zatwierdzony do stosowania w Stanach Zjednoczonych. Biogen współpracuje z organami regulacyjnymi w kolejnych regionach.

Informacje o leku omaweloksolon

Omaweloksolon jest lekiem doustnym, podawanym raz dziennie, wskazanym w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) u dorosłych i młodzieży od 16 roku życia, dopuszczonym do obrotu w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej. Omaweloksolon otrzymał status sierocego produktu leczniczego, zgodę na zatwierdzenie w ramach tzw. szybkiej ścieżki (Fast Track) oraz oznaczenie leku stosowanego w leczeniu rzadkiej choroby pediatrycznej od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków. Omawelokson uzyskał od Komisji Europejskiej status sierocego produktu leczniczego w Europie w leczeniu FA.