„Naszą rolą jest zrozumieć potrzeby pacjentów i wykorzystać tę wiedzę do udoskonalania naszych leków tak, żeby w lepszy sposób odpowiadały na te potrzeby.” - Nick Warwick, Chief Medical Officer Sandoz (dyrektor ds. medycznych Sandoz)

Leki o wartości dodanej (VAM) stanowią coraz istotniejsze rozwiązanie w drodze do zapewnienia szerszego dostępu do innowacyjnych opcji terapeutycznych. Leki VAM są środkami generycznymi, które udoskonalono na różne sposoby, żeby w lepszy sposób odpowiadały na potrzeby pacjentów oraz poprawiały ich życie.

Wyobraźmy sobie chore na zapalenie płuc, płaczące dziecko, któremu trzeba podać dawkę antybiotyku. Matka dziecka ma lek, ale najpierw musi go przygotować. A to oznacza dodanie wody do proszku w butelce, a potem pobranie dokładnej dawki mieszanki do strzykawki. Potem trzeba już „tylko” podać ją do ust gorączkującego, a więc marudnego malucha. Cała procedura jest niewygodna sama w sobie, a dodatkowo dziecko wykręca się i broni przed zbliżającą się strzykawką, zatem finalnie antybiotyk ląduje rozlany na jego koszulce. Ale wyobraźmy sobie też korzyść, jaką może zyskać mały pacjent, oraz ulgę, jaką odczuje jego matka, gdy ten sam lek dostępny będzie w formie niewielkiej, szybko rozpuszczającej się tabletki, którą można umieścić pod językiem dziecka. Taka przyjazna postać leku to właśnie jeden z przykładów obrazujących, czym są leki o wartości dodanej, zwane od ich angielskiej nazwy VAM.

Według definicji organizacji Medicines for Europe, czyli stowarzyszenia branżowego europejskiego przemysłu farmaceutycznego leków generycznych, biologicznych biorównoważnych i z wartością dodaną, leki o wartości dodanej to „leki oparte na znanych molekułach, które odpowiadają na potrzeby zdrowotne i zapewniają udoskonalenia istotne dla pacjentów, pracowników służby zdrowia i/lub płatników.” Ponieważ VAM są oparte na znanych molekułach, ich podstawowy składnik jest powszechnie dostępny. Stosując analogię, można by porównać taką znaną molekułę, czyli lek generyczny, do roweru. Kontynuując takie analogiczne myślenie, lek VAM byłby rowerem wyposażonym w niewielki silnik elektryczny. Na elektrycznym rowerze można jechać szybciej i przemierzać dalsze odległości bez nadmiernego wysiłku. Tak samo jak do roweru można dodawać nowe części lub wymieniać w nim części stare, uzyskując w ten sposób rower wygodniejszy, bardziej rozbudowany czy bezpieczniejszy, tak też leki można na różne sposoby „usprawniać”, aby tworzyć dopasowane terapie dla pacjentów.

Zmiana postaci leku, skojarzenie substancji i repozycjonowanie

W przypadku zwykłego roweru ulepszeniem jest już zamontowanie silnika elektrycznego, który oznacza, że rowerzysta będzie się mniej męczył na podjazdach, a w związku z tym jest szansa, że nie przerwie jazdy. Podobnie dzieje się w przypadku leków. Zmiany dawki, mocy, sposobu uwalniania czy podawania leku mogą ułatwić pacjentom jego przyjmowanie. Wprowadzanie tego rodzaju przekształceń nazywamy zmianą postaci leku, a można jej dokonywać w odniesieniu do istniejących już i powszechnie znanych produktów generycznych. Przywołując ponownie przykład leczenia chorego dziecka – antybiotyk w postaci proszku wymagający przygotowania przed podaniem może zostać przekształcony w rozpuszczające się w ustach tabletki. Zmiana postaci antybiotyku ułatwia dziecku przyjęcie leku, ale oznacza także brak konieczności sporządzania roztworu przed podaniem, a ponieważ rozpuszczalna tabletka jest stabilniejsza, nie ma też potrzeby przechowywania produktu w niskich temperaturach. Te dwie ostatnie cechy zyskują na znaczeniu szczególnie, gdy pacjent nie ma odpowiedniego dostępu do czystej wody lub gdy wymóg przechowywania leku w lodówce mógłby zakłócić tryb jego przyjmowania, np. ze względu na podróż, braki w infrastrukturze czy nawet wystąpienie klęski żywiołowej.

Kolejnym sposobem na dodanie wartości lekom już istniejącym jest skojarzenie kilku w jednej tabletce. Rozwiązanie polegające na łączeniu substancji może być szczególnie ważne w przypadku, gdy pacjenci przyjmują wiele różnych leków i to kilka razy dziennie. W takiej sytuacji występuje ryzyko zaniechania przyjmowania leków czy pomijania dawek przez zapomnienie. Ale jeśli dwa leki skojarzymy w jeden (niezależnie czy przyjmuje on postać tabletki, czy środka do inhalacji), pacjentom jest zazwyczaj łatwiej stosować się do zaleceń terapeutycznych.

Przykładem mogą być chorzy na astmę i przewlekłą obturacyjną chorobę płuc (POChP), którzy zazwyczaj słabo przestrzegają zaleceń lekarskich, co łączy się z podniesieniem ryzyka potrzeby hospitalizacji. Inhalatory z gotowym do zastosowania skojarzeniem leków pomagają im w utrzymaniu postępowania zgodnego ze schematem leczenia oraz mogą w znaczący sposób poprawić stan ich zdrowia i poziom jakości życia.

Co więcej sposobem pomagającym pacjentom we właściwym prowadzeniu terapii jest także coraz częściej technologia. Czas rozkwitu przeżywają nowe i ekscytujące sposoby na łączenie leków i wyrobów medycznych takich jak aplikacje czy terapie cyfrowe. Przykładowo w przypadku antydepresantów lek jako taki może być wspierany przez aplikację zapewniającą terapię poznawczo-behawioralną. Tego rodzaju skojarzone działania mogą skutkować wyższą ogólną skutecznością procesu leczenia.

Poza zmianą postaci leku i skojarzeniem substancji nowe opcje w leczeniu pojawiają się też, gdy lek opracowany do leczenia konkretnego schorzenia okazuje się także skuteczny i zaczyna być stosowany w przypadku innego schorzenia. Tego rodzaju podejście nazywamy repozycjonowaniem.

Repozycjonowanie obejmuje wykorzystanie istniejących danych lub opracowanie nowych w celu uzasadnienia zastosowania danego leku w nowym wskazaniu czy nowej populacji chorych. Jest to ciekawa alternatywa wobec długiego i kosztownego procesu opracowywania całkowicie nowych leków. Osobą, która może wiele powiedzieć na temat szans związanych z repozycjonowaniem, jest Nick Warwick, Chief Medical Officer Sandoz (dyrektor ds. medycznych Sandoz), wspierany przez zespół odpowiedzialny za rozwój leków o wartości dodanej. „Jestem niezwykle podekscytowany tym, jak wyniki pracy na dużych zbiorach danych (big data), w tym na danych pochodzących z prowadzenia rzeczywistej praktyki klinicznej, mogą wpływać na zakres przeznaczenia leków. Jeśli przez nową analizę posiadanych już danych możemy uniknąć angażowania pacjentów w niepotrzebne wtedy badania kliniczne, jest to coś niebywałego.”

Dodając wartość – zyskiwać korzyść

Z tych nowości i zmian korzystają nie tylko obecni pacjenci. Przez tworzenie VAM dostępne na rynku leki mogą stawać się bezpieczniejsze dla pacjentów także w przyszłości. Mogą one również wywoływać mniej zdarzeń niepożądanych. Poza tym VAM oznaczają opracowywanie bezpieczniejszych metod podawania leków, co przekłada się na niższe ryzyko wystąpienia wypadku tak po stronie pacjentów, jak i po stronie lekarzy. Ryzyko to jest szczególnie istotne, gdy lekarze podają leki onkologiczne.

Często zdarza się, że pracownicy służby zdrowia, zanim podadzą lek pacjentowi, muszą najpierw sporządzić roztwór z liofilizowanych proszków w ampułkach. Temu wieloetapowemu procesowi towarzyszy wysokie ryzyko zranienia igłą czy wylania zawartości ampułki. Zmiana postaci leków na gotowe do użycia rozwiązania chemioterapii pozwala oszczędzić czas, obniżyć poziom ryzyka zranień i uprościć proces obsługi leku.

Łatwość i wygoda przyjmowania odgrywa także niepoślednią dla ratowania życia rolę w przypadku antybiotyków.

Na całym świecie ok. 700 000 zgonów rocznie można powiązać z zakażeniami bakteriami opornymi na działanie antybiotyków, co jest rosnącym globalnym zagrożeniem zdrowotnym. Jednym z powodów takiej sytuacji jest brak przestrzegania zaleceń lekarza dotyczących antybiotykoterapii. Aby antybiotyk był skuteczny, pacjent musi przyjąć jego pełną serię, aż do końca opakowania. Sytuację, gdy pacjent przerywa leczenie w jego trakcie, można porównać do przejechania jedynie połowy dystansu zaplanowanej wyprawy rowerowej. Rowerzysta znajduje się na pustkowiu tj. jeszcze nie dotarł do celu, ale już znacząco wyczerpał siły. Tak samo jest w przypadku pacjentów, którzy nie przyjmują leku według zaleceń i przerywają leczenie – poziom antybiotyku w ich organizmie nie wystarcza na dalsze wstrzymywanie działania bakterii. W ten sposób oporne szczepy mogą się łatwiej rozwijać. Ale jeśli przyjmowanie antybiotyku jest proste, np. dzięki zmianie jego postaci, pacjenci są bardziej konsekwentni i zdyscyplinowani. W ten sposób szanse na skuteczne poprowadzenie terapii rosną, pojawia się także pozytywny impuls dla redukcji globalnej antybiotykoodporności bakterii, czyli korzyść dla całego społeczeństwa.

„Strategia hamowania oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe to tylko jeden ze sposobów, w jaki VAM mogą wspomagać systemy opieki zdrowotnej” – mówi Nick Warwick. Ponieważ VAM są oparte na istniejących produktach generycznych, mogą stanowić efektywną kosztowo alternatywę dla niektórych terapii, a jednocześnie zapewniać pacjentom dostęp do wysokiej jakości leczenia. Choć historia rozwoju VAM jest jeszcze na wczesnym etapie, Nick Warwick jest absolutnie pewny drzemiącego w nich potencjału. „Leki o wartości dodanej pozwalają nam skupić się na potrzebach poszczególnych pacjentów, a także umożliwiają przyjęcie silniej skoncentrowanego na pacjencie i spersonalizowanego podejścia terapeutycznego. Uważam, że leki VAM są jednym ze sposobów na poprawę dostępu do opieki zdrowotnej dla pacjentów i teraz, i w przyszłości.”