Alexion AstraZeneca Rare Disease to spółka utworzona w ramach struktur AstraZeneca działająca w obszarze rozwoju leków stosowanych w chorobach rzadkich. Została zawiązana w 2021 r. po przejęciu firmy Alexion Pharmaceuticals, Inc., obecnej na rynku od niemal 30 lat.

Działalność Alexion obejmuje prowadzenie badań klinicznych na etapie fazy II i III w obszarze chorób rzadkich w dziedzinach takich jak hematologia, nefrologia, neurologia, zaburzenia metaboliczne, kardiologia i okulistyka. Firma ma biura na całym świecie i dostarcza innowacyjne terapie dla pacjentów w ponad 50 krajach.

Pod koniec bieżącego roku spółka otworzyła swoje przedstawicielstwo w Polsce.  
- Utworzenie polskiego oddziału Alexion to ważny krok w realizacji naszej strategii, która zakłada opracowywanie przełomowych terapii przy wykorzystaniu najnowszej wiedzy naukowej. W obszarze chorób rzadkich jest jeszcze bardzo wiele do zrobienia, dlatego nie ustajemy w wysiłkach, aby odpowiedzieć na potrzeby pacjentów. Cieszymy się z tego, że w badaniach klinicznych prowadzonych przez Alexion uczestniczą polscy pacjenci – to wielka szansa dla nich i dla polskiej nauki – mówi Edyta Wojtkiewicz, wiceprezes zarządu AstraZeneca w Polsce. 

Stanowisko dyrektora operacji krajowych Alexion w Polsce objął Filip Rogulski, od 20 lat związany ze spółką AstraZeneca w Polsce.

 - Powołanie polskiego oddziału Alexion potwierdza, że nasz kraj stanowi jeden z kluczowych rynków z punktu widzenia badań i rozwoju w obszarze chorób rzadkich Będziemy działać w strukturach AstraZeneca i Alexion, co ma szansę przełożyć się na sytuację pacjentów cierpiących na choroby rzadkie w Polsce. Cieszę się, że mój zespół może być częścią procesu, w ramach którego nieustannie analizuje się nowe podejścia badawcze, zwiększając nasze zrozumienie mechanizmów chorobotwórczych i otwierając nowe możliwości leczenia – podkreśla Filip Rogulski.

Leczenie chorób rzadkich stanowi w dalszym ciągu białą plamę na mapie potrzeb medycznych pacjentów z całego świata. Szacuje się, że 400 milionów ludzi globalnie i nawet 3 miliony osób w Polsce cierpi na chorobę rzadką, z czego połowę stanowią dzieci. Dotychczas zidentyfikowano ponad 7 000 tego rodzaju chorób, ale tylko 5% z nich ma zatwierdzone programy leczenia i celowane terapie.

W Polsce Alexion prowadzi badania kliniczne w takich wskazaniach jak miastenia rzekomoporaźna, hipofosfatazja, amyloidoza transtyretynowa serca, nefropatia IgA i inne. W 2024 roku ponad 30 polskich pacjentów cierpiących na choroby rzadkie otrzymało leczenie w ramach badań klinicznych Alexion.