Firmy Servier i Galapagos NV (oznaczenie GLPG na giełdach Euronext i NASDAQ) złożyły wnioski o przeprowadzenie badania w wielu krajach Ameryki Północnej i Południowej, Europy i Azji. Początkowo badanie będzie prowadzone w Stanach Zjednoczonych i na Węgrzech, a po uzyskaniu odpowiednich zezwoleń regulacyjnych – także w innych krajach. ROCELLA to wieloregionalne, randomizowane badanie kliniczne, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, z użyciem placebo w grupie kontrolnej oraz ze zróżnicowaniem dawki. Jego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa preparatu S201086/GLPG1972, w trzech różnych jednorazowych dawkach dziennych, w leczeniu choroby zwyrodnieniowej stawów kolanowych. Do badania ma być włączonych około 850 pacjentów z maksymalnie 15 krajów. Galapagos odpowiada za przeprowadzenie badania w Stanach Zjednoczonych (gdzie ma objąć 300 chorych), a Servier – we wszystkich pozostałych krajach.

Badanie ROCELLA ma przede wszystkim potwierdzić skuteczność preparatu S201086/GLPG1972 (w co najmniej jednej z badanych dawek), w porównaniu z placebo, w ograniczaniu procesu zaniku chrząstki stawowej po 52 tygodniach terapii. Grubość chrząstki będzie określana za pomocą ilościowego obrazowania metodą rezonansu magnetycznego przyśrodkowego przedziału stawu udowo-piszczelowego kolana. Inne elementy uwzględnione w badaniu to bezpieczeństwo i tolerancja, dodatkowe wskaźniki progresji strukturalnej, zmiany w obszarze kostnym, ból, sprawność, sztywność oraz ogólna ocena stanu pacjenta.

S201086/GLPG1972 to potencjalny lek modyfikujący przebieg choroby zwyrodnieniowej stawów (ang. disease-modifying osteoarthritis drug – DMOAD). Na dwóch modelach zwierzęcych wykazano, że preparat skutecznie oddziałuje na enzym ADAMTS-5, który niszczy chrząstkę stawową. W badaniu I fazy, w którym wzięli udział zdrowi ochotnicy, osiągnięto wszystkie cele w zakresie bezpieczeństwa i farmakokinetyki, a wyniki pokazały, że stosowanie preparatu S201086/GLPG1972 obniżało w ciągu dwóch tygodni poziom neodeterminanty ARGS (biomarkera degradacji chrząstki) we krwi o około 50%. Niedawne badanie fazy Ib, którym objęto pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawów ze Stanów Zjednoczonych, przyniosło podobne wyniki po czterotygodniowym okresie obserwacji. W szczególności, preparat S201086/GLPG1972 był dobrze tolerowany, a jego przyjmowanie obniżało – w sposób zależny od dawki – poziom neodeterminanty ARGS we krwi nawet o połowę.

– U osób cierpiących na chorobę zwyrodnieniową stawów kolanowych następuje znaczne obniżenie jakości życia, głównie ze względu na stale towarzyszący ból oraz postępującą utratę mobilności. W związku z tym, wszelkie innowacje terapeutyczne, które mogą powstrzymać lub spowolnić proces zaniku chrząstki, będą odpowiedzią na olbrzymią, niezaspokojoną potrzebę zdrowotną bardzo wielu osób, jakie ta choroba dotyka w naszych starzejących się społeczeństwach – podkreślił Lode Dewulf, dyrektor ds. pacjentów w firmie Servier.

– Dzięki dużej skali, badanie ROCCELLA powinno się przyczynić do znacznego pogłębienia naszej wiedzy o potencjalnym wpływie tego innowacyjnego preparatu na przebieg choroby zwyrodnieniowej stawów kolanowych oraz jego bezpieczeństwie i tolerancji u pacjentów. We wcześniejszych badaniach zaobserwowaliśmy wyraźne oddziaływanie preparatu na cel, a teraz powinniśmy uzyskać odpowiedź, jak się to przekłada na ochronę przed degradacją chrząstki stawowej – stwierdził dr Walid Abi-Saab, dyrektor ds. medycznych w firmie Galapagos. – We współpracy z naszym partnerem, firmą Servier, chcemy jak najszybciej przeprowadzić badanie ROCCELLA, gdyż naszym celem jest zapewnienie pacjentom pierwszego leku modyfikującego przebieg choroby zwyrodnieniowej stawów.

– Ze względu na wyjątkowy mechanizm działania, hamujący proces niszczenia chrząstki, S201086/GLPG1972 może potencjalnie pomóc chorym cierpiącym na postępujące zwyrodnienie stawów, wpływając na przebieg tej choroby. Cieszymy się z rozpoczęcia globalnego badania II fazy ROCCELLA, które firmy Servier i Galapagos podjęły w celu zaspokojenia potrzeb pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawów – dodał Philippe Moingeon, dyrektor Ośrodka Innowacji Klinicznych w firmie Servier.

Choroba zwyrodnieniowa stawów to często występujące schorzenie, które prowadzi do upośledzenia sprawności. Jak dotąd, nie są dostępne żadne leki, które hamowałyby rozwój tej choroby, a pacjentom pozostaje jedynie leczenie objawowe. W tym obszarze istnieje zatem poważna, niezaspokojona potrzeba zdrowotna. W toku badań, prowadzonych od 2010 roku we współpracy z Servier, firma Galapagos opracowała cząsteczkę S201086/GLPG1972, która może się stać pierwszym w swojej klasie lekiem modyfikującym przebieg choroby zwyrodnieniowej stawów. Galapagos zachowuje wyłączne prawa komercyjne do tego preparatu w Stanach Zjednoczonych, a ponadto zgodnie z zawartą z Servier umową firmie przysługują określone kwoty za pomyślne zakończenie kolejnych etapów rozwoju i rejestracji, a także prowizje od przychodów ze sprzedaży poza Stanami Zjednoczonymi.

S201086/GLPG1972 to potencjalny lek w trakcie badań klinicznych, a jego bezpieczeństwo i skuteczność muszą jeszcze zostać w pełni potwierdzone.