Szanowni Państwo,

My, pacjenci chorujący na dystrofię mięśniową Duchenne’a oraz ich rodziny  czujemy się dyskryminowani w polskim systemie ochrony zdrowia i absolutnie dla niego niewidoczni. Od ponad 5 lat prosimy o refundację leku Ataluren, który dostępny jest dla pacjentów z 20 krajów Europy, w tym m.in. w Rumunii i we wszystkich krajach Europy Środkowo – Wschodniej, z wyjątkiem Polski…

Wniosek o refundację atalurenu wpłynął do Ministerstwa Zdrowia 23 lutego 2019 r (wcześniej po raz pierwszy w 2016 roku). Przeszły one ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Prezes agencji niestety nie zarekomendował  objęcia refundacją atalurenu, m.in. ze względu na brak wiarygodnych badań naukowych, brak wyników wskazujących na skuteczność technologii lekowej oraz na brak uzasadnienia dla stosunku kosztów i korzyści. Ponadto Komisja Ekonomiczna jednogłośnie wydała uchwałę negatywną dla leku ataluren we wnioskowanym wskazaniu. W naszym odczuciu, powyższe decyzje są niezwykle krzywdzące dla pacjentów i ich rodzin, zwłaszcza, że najnowsze dane (z września 2021 roku) z badania obserwacyjnego z rejestru STRIDE, obejmującego pacjentów z 13 krajów Europy i Izraela i w którym gromadzone są rzeczywiste dane z długotrwałej obserwacji stosowania Atalurenu w praktyce klinicznej wykazały, że preparat o ponad 5 lat przedłuża zdolność chodzenia u chorych.

Jak podkreślają eksperci, a my rodziny pacjentów i sami chorzy możemy poświadczyć, że dystrofia mięśniowa Duchenne’a to choroba, w której trudno udowodnić działanie leku, stosując standardowe metody jak w przypadku innych przewlekłych chorób, ponieważ postępuje ona powoli, a objawy stają się ewidentne dopiero, gdy jest zaawansowana i występuje już duży zanik mięśni, co sprawia, że w przypadku tego schorzenia i tak małych grup pacjentów, statystyka, która dla Agencji Oceny Technologii Medycznych jest kluczowa, okazuje się niewystarczająca…

Jako rodzice chorych dzieci nie jesteśmy w stanie zrozumieć decyzji urzędniczych. Mamy konstytucyjne prawo do leczenia. Jeżeli nauka i nowoczesna medycyna daje możliwość leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a to dlaczego takiej możliwości nie daje nam polskie państwo?

Stojąc w obliczu rozpaczy, całkowitego odrzucenia i niezrozumienia ze strony najważniejszych osób i polskich instytucji państwowych, postanowiliśmy szukać pomocy u Ojca Świętego – wystosowaliśmy do Papieża Franciszka emocjonalny list prosząc Go o wsparcie w tej trudnej dla nas sytuacji. Dokument załączam do Państwa wiadomości, licząc na Państwa przychylność i prosząc o możliwość nagłośnienia naszych działań.

Pozostaję do dyspozycji
Agnieszka Volkov
Prezes Fundacji Parent Project Muscular Dystrophy
e-mail: agnieszka.volkov@parentproject.org , tel. 504 122 693